'반일치 조혈모세포이식'으로 소아청소년 재생불량성빈혈 치료

조직 적합성이 완벽하게 일치하는 공여자를 찾지 못해 치료에 어려움을 겪던 소아청소년 재생불량성빈혈 환자들이 부모나 형제 등 '반(半)일치 조혈모세포이식'을 통해 완치될 수 있는 길이 열렸다.

서울아산병원 소아청소년종양혈액과 조혈모세포이식팀(임호준·고경남·김혜리·강성한 교수, 최은석 전문간호사)은 소아청소년 재생불량성빈혈 환자가 조직 적합성이 절반만 일치하는 가족에게 반일치 조혈모세포이식을 받았을 때 치료 성공률이 94%를 달성했다고 7일 밝혔다.

이번 연구는 적절한 공여자가 없는 소아청소년 재생불량성빈혈 환자에게 1차 치료로 반일치 조혈모세포이식을 시행 가능하다는 것을 세계적으로 입증한 중요한 연구로 평가된다.

재생불량성빈혈은 혈구를 만드는 골수 기능 저하로 백혈구, 적혈구, 혈소판이 부족해져 심각한 감염과 빈혈, 출혈 등을 일으키는 질환이다. 치료하지 않으면 정상적인 생활이 불가능할 뿐 아니라 생명까지 위협할 수 있다. 조혈모세포이식을 통해 손상된 골수의 기능을 다시 건강하게 되돌리는 것이 유일한 완치 방법이다.

하지만 국내에서 조혈모세포이식이 필요한 소아청소년이 조직 적합성이 일치하는 형제 공여자를 찾을 가능성은 10명 중 약 1명 정도에 불과할 정도로 어려운 실정이다. 비혈연 공여자를 포함하더라도 여전히 전체 소아청소년 환자의 40~50%는 적절한 공여자를 구하지 못한다는 게 연구팀의 설명이다.

적절한 공여자를 확보하지 못하면 1차 치료로 면역억제 치료를 시행할 수 있지만, 치료 성공률이 높지 않고 치료 효과가 지속되지 않는 경우가 적지 않다. 면역억제 치료에 반응하지 않으면 적혈구 혹은 혈소판 수혈을 주기적으로 받으며 예방적 항생제를 사용해야 하고, 감염이 발생할 경우 즉각적인 항생제 치료를 받으며 생활해야 한다.

서울아산병원 조혈모세포이식팀은 부모·형제·자녀 등 조직 적합성이 반만 일치하는 공여자를 통해 환자들에게 반일치 조혈모세포이식을 시행하는 치료에 주목해 왔다. 부모·형제·자녀 등 조직 적합성이 반만 일치하는 반일치 가족 공여자는 비교적 확보하기 수월하고, 실제 적절한 조직적합 공여자가 없고 면역억제 치료에도 호전을 보이지 않는 경우 반일치 가족 공여자가 현실적인 대안으로 평가된다.

다만 반일치 조혈모세포이식 역시 이식 후 중증 만성이식편대숙주병이 발병해 소아청소년의 일상생활에 심각한 장애를 초래할 수 있고 경우에 따라 생명을 위협할 수 있어 반일치 조혈모세포이식을 1차 치료로 바로 시행하는 데는 신중한 접근이 필요했다. 특히 소아청소년 재생불량성빈혈 환자를 대상으로 반일치 조혈모세포이식을 1차 치료로 시행한 임상 연구는 세계적으로 드물어 충분한 임상적 근거가 필요한 상황이었다.

연구팀은 2015년 12월부터 2024년 7월까지 서울아산병원에서 소아청소년 재생불량성빈혈 환자 37명을 대상으로 1차 치료로 반일치 조혈모세포이식을 시행하고 예후를 분석했다. 그 결과, 치료받은 환자 중 35명은 완치돼 정상적인 일상생활을 하고 있으며, 특히 중증 만성이식편대숙주병은 단 한 명에게도 발생하지 않았다. 또 이식 후 평균 10일 만에 호중구가 빠르게 생착됐고, 전체 환자의 치료 성공률은 94%에 달했다.

임호준 교수는 "이번 연구는 반일치 조혈모세포이식이 1차 치료로 자리 잡을 수 있는 중요한 근거를 제시했다는 점에서 큰 의미가 있다"며 "더욱 발전된 기술을 통해 소아청소년 재생불량성빈혈 환자에게 완치의 길을 열어줄 수 있기를 희망한다"고 말했다.

이번 연구 결과는 조혈모세포이식 분야에서 세계적으로 저명한 국제학술지 '미국골수이식학회지(Transplantation and Cellular Therapy, 피인용지수 4.4)'에 최근 게재됐다.